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更深入地研究表明，近年來，AI已找出一些藥物有潛力用於治療包括罕見染色體疾病皮特—霍普金斯症（Pitt–Hopkins syndrome）、罕見免疫疾病結節病（sarcoidosis）、以及好發於幼童的罕見腎癌威爾姆氏瘤（Wilms tumour）等。
从实际案例来看，但在2024年，文德魯斯科洛及其同事發表一項研究，利用機器學習——人工智能的一種形式——尋找能夠針對帕金森症患者腦內錯誤摺疊蛋白質聚集的潛在藥物。
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